IGF-1

Простыми словами

IGF-1 (мекасермин) — белок, через который гормон роста действует на ткани; его рекомбинантная версия одобрена как лекарство. Её применяют при тяжёлой первичной нехватке IGF-1, когда организм не отвечает на гормон роста, и изучают при синдроме Ретта.

Что это за молекула

70 аа, 3 дисульфидные связи (A6-A11, A7-B7, A20-B19). Рекомбинантный человеческий IGF-1. ~7649 Да. ~50% гомологии с проинсулином.

Зачем изучают

FDA-approved (Increlex®, 2005). Тяжёлый первичный дефицит IGF-1 и синдром Ларона (нечувствительность к ГР). Единственная терапия при неработающей GH-оси. Систематический обзор 2025 (PMID: 41174329): эффективен при синдроме Ретта.

Как работает

IGF-1R (тирозинкиназа) → IRS-1/2 → PI3K/Akt (↑выживание клеток, ↑транслокация GLUT4) + RAS/MAPK/ERK (↑пролиферация). В ЦНС: ↑нейрогенез, ↑синаптическая пластичность, ↑миелинизация. В мышцах: ↑синтез белка через mTOR/S6K1.

Дозы в исследованиях

По инструкции FDA применяли п/к 2 раза в день, за 20 мин до или после еды. Стартовая доза 0.04 мг/кг с повышением на 0.04 мг/кг каждые 1-2 нед до максимума 0.12 мг/кг 2 раза в день. Инструкция требует обязательного приёма пищи (гипогликемия у 65%).

С чем сочетают в исследованиях

• IGFBP-3 — комплекс ↑T½
• ГР — НЕ одновременно — супрафизиологические уровни

Насколько доказано

Уровень A Клинические испытания на людях. Есть рандомизированные контролируемые исследования (РКИ) или препарат одобрен регулятором. Самый надёжный уровень. FDA-approved 2005. Множество клинических исследований.

Важно знать

⚠️ Rx only — только по рецепту врача. Гипогликемия у 65%! Гипертрофия аденоидов, ↑ВЧД, сколиоз. Противопоказан при опухолях (IGF-1 — митоген). НЕ путать с IGF-1 LR3.

Исследования в PubMed

1. Effectiveness and safety of rhIGF1 therapy in patients with or without Laron syndrome. (Eur J Endocrinol, 2021)
2. Mecasermin for the treatment of Rett Syndrome: a systematic review. (Neurogenetics, 2025)
3. Molecular Signatures of Response to Mecasermin in Children With Rett Syndrome. (Front Neurosci, 2022)
4. Alterations in Stem Cell Populations in IGF-1 Deficient Pediatric Patients Subjected to Mecasermin (Increlex) Treatment. (Stem Cell Rev Rep, 2023)
5. Clinical characteristics and treatment efficacy in patients with primary severe IGF-1 deficiency treated with recombinant IGF-1. (Front Pediatr, 2024)
6. Des(1-3)IGF-I: a truncated form of insulin-like growth factor-I. (Int J Biochem Cell Biol, 1996)